KL1333 2020-104A (FALCON study)
Een interventionele, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie met parallelle groepen, flexibele dosering en adaptief ontwerp naar de werkzaamheid van KL1333 bij volwassen patiënten met primaire mitochondriale aandoeningen.
Status: lopende studie, aanmelding open.
KL1333 2025-104B (FALCON Open-label Extensie Studie)
Een open-label, enkelarmige verlengingsstudie ter evaluatie van de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid op lange termijn van KL1333 (napazimone) bij patiënten met primaire mitochondriale aandoeningen.
Status: lopende studie, patiënten kunnen enkel geïncludeerd worden in deze OLE-studie als ze uit de FALCON-studie komen.
1509-0003
Een open-label studie met één behandelingsarm ter beoordeling van de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van BI 3000202 bij volwassen patiënten met geselecteerde type 1-interferonopathieën.
Status: lopende studie, aanmelding gesloten.